La FDA aprobó Rezdiffra ( Resmetirom) el primer medicamento efectivo para pacientes con hígado graso
El hígado graso no alcohólico (HGNA o por su nueva definición:Hígado graso asociada al metabolismo ( siglas en inlés -MAFLD) ) es una enfermedad que afecta al 25% de la población mundial, hasta el momento el tratamiento indicado en general era dietas y ejercicio. Por primera vez la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU) aprobó un tratamiento específico Rezdiffra ( Resmetirón) indicado para personas con MAFLD con cicatrización hepática (fibrosis) de moderada a avanzada, que administrado junto a la dieta y ejercios logró detener el avance de la enfermedad.
Hígado Graso Asociado al Metabolismo
El MAFLD es el resultado de la progresión de la enfermedad del hígado graso no alcohólico donde la inflamación del hígado, con el tiempo, puede provocar cicatrices y disfunción hepática. MAFLD a menudo se asocia con otros problemas de salud como presión arterial alta y diabetes tipo 2. Según al menos una estimación, aproximadamente entre 6 y 8 millones de personas en los EE. UU. tienen MAFLD con cicatrización hepática de moderada a avanzada, y se espera que ese número aumente.
Rezdifra (Resmetirom)
El nuevo medicamento, Resmetirom de Madrigal Pharmaceuticals, se comercializará bajo la marca Rezdiffra. Recibió la designación de Terapia Innovadora de la FDA en abril. Este estado acelera el desarrollo y revisión de medicamentos destinados a tratar una afección grave y que la evidencia clínica preliminar indica que puede representar una mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles.
El medicamento, que activa un receptor de hormona tiroidea en el hígado para ayudar a reducir la acumulación de grasa, se toma por vía oral a diario. Está aprobado para personas que tienen MAFLD con fibrosis de moderada a avanzada y está diseñado para usarse junto con una dieta saludable y ejercicio.
Los resultados de los ensayos clínicos publicados en febrero mostraron que más del 25% de los participantes que tomaron 80 miligramos de resmetirom lograron una resolución de la esteatosis hepática no alcohólica ( EHNA) sin empeoramiento de la fibrosis, al igual que casi el 30% de los que tomaron 100 mg y menos del 10% de los participantes que recibieron un placebo. El medicamento también ayudó a reducir los niveles de colesterol LDL o "malo" y los niveles de enzimas hepáticas.
Los efectos secundarios más comunes de Rezdiffra incluyeron diarrea y náuseas. Rezdiffra viene con ciertas advertencias y precauciones, como toxicidad hepática inducida por medicamentos y efectos secundarios relacionados con la vesícula biliar.
Rezdiffra recibió lo que se conoce como aprobación acelerada y Madrigal debe completar un estudio posterior a la aprobación para verificar el beneficio clínico del medicamento.
Madrigal dice que espera que Rezdiffra esté disponible el próximo mes y que ha establecido un programa de asistencia para ayudar a las personas que no tienen seguro a acceder al medicamento.
Los expertos dicen
El Dr. Pierre Gholam, hepatólogo de los Hospitales Universitarios de Cleveland, dijo que espera que la aprobación de este medicamento sea la primera de muchas que pueden mejorar el resultado de esta enfermedad. Está feliz de poder finalmente tener algo que ofrecer a sus pacientes con esta enfermedad.
"Definitivamente es un punto de inflexión ya que hemos estado tratando de encontrar un medicamento que funcione y que la FDA apruebe en la amplia categoría de enfermedad del hígado esteatósico o enfermedad del hígado graso durante más de 15 años, pero hasta ahora todos los medicamentos que se han desarrollado para esto terminó no siendo aprobado”, dijo Gholam. "Así que es un asunto muy importante"
Wayne Eskridge, Director General de la Fundación del Hígado Graso, también celebró la aprobación, destacando el potencial de aportar nueva energía a la comunidad de EHNA
"Anteriormente, los pacientes con NASH que también tienen cicatrices hepáticas notables no tenían un medicamento que pudiera abordar directamente el daño hepático", dijo Nikolay Nikolov, MD, director interino de la Oficina de Inmunología e Inflamación del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. . "La aprobación de hoy de Rezdiffra proporcionará, por primera vez, una opción de tratamiento para estos pacientes, además de dieta y ejercicio".
Edición: Hepatitis 2000
Fuente: FDA
