Ya superaron la segunda fase de pruebas con resultados considerados satisfactorios
El estudio doble ciego, aleatorio, controlado por placebo y de dosis ascendente evaluó dos dosis de Lonafarnib: 100 miligramos dos veces al día y 200 miligramos dos veces al día, durante 28 días.
"Este estudio de prueba de concepto es el primero en evaluar al Lonafarnib, el primero de una clase de nuevos agentes antivirales conocidos como inhibidores de prenilación, en pacientes infectados con VHD", afirmó David Cory, presidente y director ejecutivo de Eiger. "La hepatitis D es la forma más severa de hepatitis viral en humanos y es muy necesario contar con una terapia", agregó.
Luego del tratamiento con Lonafarnib durante 28 días (comparado con placebo) se observó un descenso significativo en los niveles virales de ARN en el VHD, incluyendo una diferencia estadísticamente significativa dependiente de la dosis, en la baja de la carga viral entre las dosis de 100 mg dos veces al día y de 200 mg dos veces al día, comparadas con placebo.
La baja en los niveles virales se correlacionó significativamente con los niveles del fármaco sérico Lonafarnib, proporcionando una evidencia más de su eficacia para el tratamiento de la hepatitis D.
En el estudio, el Lonafarnib fue generalmente bien tolerado y los efectos adversos más comunes en el grupo de tratamiento se relacionaron al sistema gastrointestinal.
"El Centro Clínico de los NIH ha completado un estudio con implicaciones importantes para el tratamiento de la hepatitis D crónica, la cual a menudo conduce a la cirrosis y otras afecciones potencialmente mortales", afirmó Theo Heller, MD, un investigador principal de los NIH.
"Esperamos poder continuar colaborando para potencialmente ofrecer una terapia aprobada para los pacientes", añadió.
Lonafarnib es un inhibidor oralmente activo bien caracterizado, de etapa tardía, de la farnesil transferasa, una enzima involucrada en la modificación de proteínas a través de un proceso denominado prenilación. El VHD utiliza este proceso de célula huésped dentro de las células del hígado para completar una etapa clave en su ciclo de vida.
No se espera que la mutación del virus, una senda habitual que conduce a la resistencia al fármaco, sea una senda potencial para la resistencia al Lonafarnib por parte del VHD.
Lonafarnib no está aprobado para la venta o para indicación alguna pero el laboratorio recibió la habilitación de la Federal Drug Administration (FDA), el organismo que regula la venta de fármacos en Estados Unidos, para seguir las experiencias.
La hepatitis D es provocada por la infección con el virus homónimo (VHD) y se considera que es la forma más severa de hepatitis viral en humanos. Tiene prevalencia entre individuos que previamente han sufrido hepatitis B (VHB) y está asociada con la fibrosis acelerada del hígado, cáncer del hígado y falla hepática.
El VHD cumple con los criterios de enfermedad rara en Estados Unidos (menos de 200.000 personas la padecen), Europa (menos de 5 por cada 100.000 personas) y Japón (menos de 50.000 personas). A nivel mundial se informa que la infección con VHD está presente en aproximadamente del 4 por ciento a 6 por ciento de los portadores de hepatitis B crónica.
En algunas partes del mundo, incluyendo ciertas áreas de China, Rusia, Asia Central, Turquía, Africa y Sudamérica, se ha informado una prevalencia de hasta el 40 por ciento en los pacientes infectados con VHB.
Eiger es una empresa privada de biotecnología especializada en la investigación, el desarrollo y la comercialización de terapias innovadoras para la hepatitis viral.
Los programas de investigación de Eiger están enfocados en el descubrimiento de terapias dirigidas de molécula pequeña y biomarcadores, para tratar y controlar enfermedades hepáticas graves.
Las vías de transmisión del VHD son a través de inyección de drogas por vía intravenosa, o transfusiones de sangre infectadas previamente con el virus (la vía más frecuente) y por relaciones sexuales. Una madre infectada durante el embarazo, le puede transmitir el virus al bebé.
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