Un ensayo clínico es un tipo de estudio clínico en el que se investiga una pregunta importante en medicina, para aumentar el conocimiento.
La mayoría de los ensayos clínicos que se llevan a cabo, evalúan nuevos fármacos o tratamientos médicos con un protocolo de investigación estrictamente controlado. Un ensayo clínico medicamentoso es toda evaluación experimental de una sustancia o medicamento, a través de su administración o aplicación a seres humanos, orientada a alguno de los siguientes fines :
Poner de manifiesto sus efectos farmacodinámicos o recoger datos referentes a su absorción, distribución, metabolismo y excreción en el organismo humano.
Establecer la eficacia para una indicación terapéutica, profiláctica o diagnóstica determinada.
Conocer el perfil de sus reacciones adversas y establecer su seguridad.
Los ensayos clínicos después de ser diseñados deben ser aprobados por un comité de bioética, los pacientes que forman parte deben conocer los objetivos del estudio, sus riesgos y beneficios y firmar el consentimiento informado. Los pacientes podrán abandonar el estudio cuando quieran. El ensayo clínico finaliza cuando acaban los plazos de tiempo definidos en el protocolo, o cuando de forma prematura son manifiestamente perjudiciales o beneficiosos los efectos en el brazo experimental (grupo de pacientes o individuos que están tomando el fármaco o tratamiento en estudio).
Un ensayo clínico se inicia cuando surje una hipótesis a partir de estudios no controlados observacionales, descriptivos o retrospectivos, o de estudios preclínicos. Frecuentemente se descubren en investigaciones preclínicas posibilidades terapéuticas que no tienen ningún beneficio en un ensayo clínico. Muchas veces se realizan actividades médicas cuya utilidad no ha sido demostrada mediante un ensayo clínico, sin embargo llevarlo a la práctica es difícil, sobre todo por el costo económico y de tiempo.
Fases de un ensayo clínico
Clásicamente el periodo de desarrollo clínico de un producto farmacéutico se divide en 4 fases consecutivas, pero que se pueden superponer. Estas fases se diferencian por unos objetivos distintos:
La fase I incluye los primeros estudios que se realizan en seres humanos, que pretenden demostrar la seguridad del compuesto y orientar hacia la pauta de administración más adecuada para estudios posteriores. Podríamos decir que se trata de estudios de farmacología humana. Se corresponde fundamentalmente a estudios de farmacología clínica y toxicidad. Suelen realizarse en unidades de farmacología clínica utilizando alrededor de 100 sujetos por ensayo (voluntarios sanos)
La fase II tiene como objetivo proporcionar información preliminar sobre la eficacia del producto y establecer la relación dosis-respuesta; son estudios terapéuticos exploratorios. Se realizan con un número limitado de pacientes para estudiar una actividad biológica específica, el control o profilaxis de un enfermedad. Uno de los principales objetivos de este tipo de ensayos es determinar el rango de dosificación apropiado.
Los ensayos clínicos de fase III evalúan la eficacia y seguridad del tratamiento experimental en las condiciones de uso habituales y con respecto a las alternativas terapéuticas disponibles para la indicación estudiada. Se trata de estudios terapéuticos de confirmación.
La fase IV se realiza después de la comercialización del fármaco para estudiar condiciones de uso distintas de las autorizadas, como nuevas indicaciones, y la efectividad y seguridad en la utilización clínica diaria.
Un ensayo clínico es por tanto un estudio experimental, analítico, prospectivo, controlado con placebo (si es posible ciego, doble ciego o triple ciego) y aleatorizado y con tamaños muestrales suficientes. Los ensayos clínicos pueden tener una duración desde días a años, sobre una muestra seleccionada de una población a la que se quiere extrapolar los resultados de la intervención.
La mayoría de los ensayos clínicos requieren gran número de participantes y algunas veces es necesario organizar ensayos clínicos multicéntricos, es decir, que participen varios centros de investigación u hospitales. A menudo los centros forman parte de un gran ensayo clínico que se está realizando en diferentes países, llamándose ensayo clínico internacional.
El ensayo clínico es el estudio clínico que posee el nivel de evidencia más alto para demostrar que el procedimiento médico que se realiza es el más adecuado con los conocimientos científicos que existen en ese momento, debido al diseño del estudio, donde las variables estadísticas están controladas para evitar los sesgos.
Características de un ensayo clínico
Estudio controlado: El ensayo clínico es un estudio experimental en el que en el diseño de investigación están definidas las variables y los mecanismos de control de dichas variables, cuya función es evitar los sesgos y las variables de confusión.
Prospectivo: El ensayo clínico se inicia cuando previamente se ha diseñado un protocolo de investigación y se incluye el primer caso o paciente. Su desarrollo ocurre a lo largo de un periodo de tiempo definido por el protocolo de investigación.
Aleatorio: Los casos son distribuidos al azar en el grupo control o en el grupo experimental.
Enmascaramiento: Los casos asignados a cada uno de los brazos desconocen a qué grupo pertenecen. Es lo que se llama ciego. Cuando los clínicos que incluyen a los pacientes en el estudio también desconocen ese dato, se llama doble ciego. El ciego no es imprescindible en un ensayo clínico, puesto que no siempre es posible, por ejemplo en determinados tratamientos como son los de cirugía o radioterapia.
Principio de causalidad: El ensayo clínico es el único que puede establecer la causa o demostrar el efecto de un tratamiento.
Tamaño muestral suficiente: En el diseño del estudio se define cuántos casos deben formar parte en cada uno de los brazos o grupos que componen el ensayo clínico, para que las diferencias observadas no sean debidas al azar.
Bases de datos internacionales de ensayos clínicos
- ClinicalTrials.gov: Registro de ensayos clínicos de la Biblioteca Nacional de Medicina de los Estados Unidos (NLM), parte del National Institutes of Health (NIH). El registro comprende ambos, ensayos federales y con financiación privada.
- (CENTRAL): Registro que contiene alrededor de 430.000 (marzo-2005) informes de ensayos clínicos publicados.
- Current Controlled Trials (CCT): El CCT es parte del Current Science Group (CGS) y en publicada por BioMed Central (publicación Open Acces Now). El CCT da acceso libre a la información sobre ensayos clínicos de todos los países del mundo y en todas las áreas de la salud.
- ISRCTN. El International Standars Randomised Controlles Trial Number, esquema de asignación de 8 dígitos para cada ensayo clínico.
- metaRegister. Recopilación internacional de ensayos clínicos completados o en desarrollo incluyendo los ensayos randomizados de la UK Medical Research Council, la National Health Service (NHS) y el US Deparment of Veterans Affairs Co-operative Studies Program
- TrialsCentral.org: Base de datos de ensayos clínicos que recoge aproximadamente 200 bases de datos de Estados Unidos.
ANMAT: Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Argentina)
Recibímos muchas consultas sobre este tema, dejamos aquí la definición de ensayos clínicos de Wikipedia