La FDA delibera sobre el acceso expandido a fármacos experimentales para tratar la hepatitis C

Su posible implantación en España sería regulada por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios

Xavier Franquet – La Agencia de la Alimentación y el Medicamento de EE UU (FDA, en sus siglas en inglés) está valorando la posibilidad de autorizar programas de acceso expandido [PAE] a nuevos fármacos para el tratamiento de la hepatitis C. Por ese motivo, el pasado día 30 de abril celebró una audiencia pública en Rockville (Maryland), en la que solicitó que se aportaran ideas sobre las condiciones bajo las que deberían llevarse a cabo.

Un programa de acceso expandido es un sistema por el que las personas que lo necesitan urgentemente pueden acceder de manera restringida a un medicamento antes de su aprobación oficial. La experiencia de los PAE con los antirretrovirales, un logro de los activistas del VIH/sida que ha ayudado a salvar miles de vidas, quiere ahora transferirse al campo del tratamiento de la hepatitis C.

En los últimos años, se han estado desarrollando nuevos medicamentos antivirales para el tratamiento de la hepatitis C, con mecanismos de acción parecidos a los de los antirretrovirales y también de administración oral. Algunos de estos medicamentos se encuentran ya en el proceso final de su desarrollo, antes de la posible aprobación; es decir, en fase III.

Las audiencias públicas que organiza la FDA sirven para que los diversos actores implicados en un tema concreto puedan dar su opinión y, así, ayudar a que dicha agencia delibere y tome sus decisiones al respecto.

El Grupo Europeo sobre Tratamientos del Sida (EATG, en sus siglas en inglés) fue invitado para tal fin por la FDA. Aunque se trate de una organización de este lado del Atlántico, sus consideraciones son muy importantes porque, históricamente, este grupo comunitario ha desempeñado un papel relevante en los PAE de los antirretrovirales y porque, además, defiende el acceso para las personas coinfectadas por VIH y el virus de la hepatitis C (VHC).

Este es un colectivo en el que el daño hepático debido a la infección por el VHC evoluciona de forma más rápida que en aquellas personas que sólo tienen hepatitis C. Las tasas de respuesta al tratamiento estándar basado en interferón pegilado y ribavirina son inferiores entre las personas coinfectadas respecto a las monoinfectadas.

Por otro lado, el hecho de que la FDA tome cartas en el asunto y llegue a autorizar este tipo de programas de acceso es muy importante de cara a que en Europa puedan también implementarse. Según la Agencia Europea del Medicamento [EMEA, en sus siglas en inglés], la decisión deben tomarla en cada país las agencias reguladoras, los fabricantes y los profesionales sanitarios.

Un PAE empezaría, idealmente, al mismo tiempo que los grandes ensayos de fase III (con cuyos resultados se espera obtener la aprobación de uso y comercialización), una vez comprobada la seguridad del medicamento experimental en la fase II de desarrollo. Con ello, se podría acceder a un fármaco experimental con un año o más de anticipación.

El coste de los tratamientos administrados durante un PAE corre a cargo de la compañía propietaria del fármaco, hasta que su comercialización sea autorizada por el organismo competente en cada país.

Hay colectivos de personas con hepatitis C que quedan excluidos o tienen muy pocas posibilidades de entrar en un ensayo clínico para beneficiarse de un fármaco experimental, como las personas coinfectadas o las que esperan un trasplante de hígado. En estos casos, un acceso temprano estaría más que justificado.

Otro aspecto muy interesante, pero más complicado en este momento por la falta de resultados que avalen su uso, sería la posibilidad de poder acceder a combinaciones de fármacos orales que no incluyeran el empleo de interferón.

Lo que se transcribe a continuación son las preguntas de la FDA y las respuestas de EATG.

FDA: ¿Qué tipo de pacientes con hepatitis C crónica son los más apropiados para la participación en accesos expandidos de nuevos agentes para el tratamiento de dicha infección?

EATG:
Pacientes con enfermedad hepática avanzada si el tratamiento actual no está contraindicado, naive y con experiencia previa, excepto los no respondedores, que no deberían ser expuestos a un solo agente. También personas que esperan o han recibido un trasplante, para evitar la reinfección del nuevo órgano. Pacientes con otras comorbilidades (anemia grave, cirrosis descompensada y coinfección por VIH) y aquéllos en tratamiento de sustitución de opiáceos. Personas con VHC de los genotipos 1 y 4 cuando el nuevo tratamiento haya mostrado eficacia frente a estos genotipos.

FDA: ¿Bajo qué circunstancias y en qué poblaciones sería apropiado el acceso temprano a un único fármaco en desarrollo?

EATG: En personas con cirrosis compensada, sin experiencia previa, pretratadas y en aquéllas con el polimorfismo IL28b, cuya presencia es predictiva de la eficacia del interferón.

FDA: ¿Bajo qué circunstancias y en qué poblaciones sería apropiado el acceso temprano a varios fármacos en desarrollo?

EATG: En pacientes que no han experimentado respuesta a un ciclo de tratamiento anterior con interferón pegilado y ribavirina, o en personas con cirrosis en las que el uso de interferón está contraindicado, o bien en aquellos pacientes en lista de trasplante o ya trasplantados.

FDA: ¿Cómo pueden las compañías farmacéuticas, los gobiernos, el mundo académico, la comunidad, los clínicos y los activistas colaborar para proporcionar el empleo de múltiples nuevos agentes con el objetivo de maximizar la respuesta y reducir la emergencia de resistencia o multirresistencia a los fármacos?

EATG: A través de la colaboración entre compañías, extendiendo el uso del test de detección del polimorfismo de IL28b (que podría predecir la respuesta al tratamiento contra el VHC), e incorporando activistas y miembros de la comunidad para el desarrollo de un marco que facilite el acceso expandido a múltiples agentes. También implementando programas de apoyo comunitarios, conjuntamente con los accesos expandidos.

FDA: ¿Qué potenciales efectos adversos deben ser tenidos en cuenta en los protocolos de nuevos fármacos en investigación de los agentes antivirales en desarrollo para la hepatitis C?

EATG: Sería conveniente realizar estudios de farmacocinética para elegir la dosis adecuada y evitar una exposición excesiva o insuficiente en personas coinfectadas, así como efectuar estudios sobre interacciones entre fármacos en desarrollo y los antirretrovirales más comúnmente usados, estudios de interacciones con inmunosupresores, con fármacos para el tratamiento de la adicción a opiáceos, y para el manejo de la depresión y otros desórdenes psicológicos menores.

FDA: ¿Cómo pueden las compañías farmacéuticas, los gobiernos, el mundo académico, la comunidad, los clínicos y los activistas colaborar en proporcionar ideas para maximizar la respuesta y reducir las reacciones adversas?

EATG: Mediante la creación de espacios para el diálogo y la colaboración, como en el caso del VIH; en estos espacios, los diferentes actores estarían representados y se discutirían en profundidad los temas complejos que surgirán en la introducción de las nuevas terapias para el tratamiento de la hepatitis C, tanto en monoinfectados como en coinfectados.

FDA: En el desarrollo de nuevos fármacos anti-VHC, ¿qué tipo de estudios se deberían llevar a cabo para dar respuesta a las necesidades médicas en pacientes con hepatitis C crónica, incluyendo aquéllos con mayor riesgo de progresión a enfermedad hepática o los que se prevé tengan una peor tasa de respuesta virológica al tratamiento?

EATG:
Estudios en personas con disfunción renal y hepática, y también sobre interacciones con antirretrovirales. De alguna manera, estas investigaciones deberían seguir con lo ya expuesto en la primera pregunta. Sin embargo, los estudios siempre deberían ser inclusivos, contando con la opinión de grupos específicos de pacientes y contemplando una amplia gama de situaciones: desde estudios intensivos con múltiples fármacos a estudios con tiempos de exposición más prolongados, períodos de intensificación seguidos de períodos de simplificación, regímenes sin interferón ni ribavirina, y regímenes con dos nuevos fármacos en desarrollo.

Fuente: EATG / Grupo de Trabajo sobre Tratamientos del VIH. Link

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Comentarios (2)

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  1. Mario dice:

    Horacio , se que ese producto actúa de manera excelente , por lo que debrías presentar un recurso de amparo a IOMA para que te lo den sin problemas.
    El ANMAT en Argentina lo tiene aprobado apar esta enfermedad por lo que IOMAno debe negarlo.

  2. Horacio dice:

    Hola yo quiero saber si la timosina alfa i esta autorizada por FDA para la hepatitis c cronica conjuntamente con el interferon y la rivabirina, ya que yo hice el tratamiento con interferony rivabirina y despues de los 6 meses me salio alta la carga viral y ahora IOMA de argentina no me quiere dar la timosina por no estar aprobada por FDA.